科研項目中心
SCIENTIFIC RESEARCH PROJECT CENTER
先天性黑朦癥項目簡介
先天性黑朦癥是一種主要影響視網膜的眼部疾病,患有這種疾病的人通常在嬰兒時期開始出現嚴重的視力障礙。臨床上主要表現為對光的敏感性增加(畏光)、眼睛不自主運動(眼球震顫)和極度遠視(遠視)。先天性黑朦癥是發生最早、最嚴重的遺傳性視網膜病變,出生時或出生后一年內往往視細胞功能完全喪失,導致患者全盲。
先天性黑朦癥造成的眼部問題不僅給患者帶來極大不便,還往往伴隨如糖尿病、尿崩癥、性腺功能低下等一系列的嚴重并發癥,需要用相關的藥物來緩解癥狀,維持患者正常機能。
隨著科學技術的進步,人們開始把治療先天性黑蒙癥的希望寄托于基因療法上,并獲得了初步的成果。2017年,FDA批準了Spark公司AAV基因療法Luxtruna,通過AAV載體,將正確的RPE65基因遞送到視網膜細胞,從而治療先天性黑朦癥2型。

易染性腦白質營養不良
易染性腦白質營養不良(MLD),是由于芳基硫酸酯酶A或神經鞘酯激活蛋白B,即腦硫脂蛋白的缺陷,使溶酶體內腦硫脂水解受阻,而沉積在中樞神經系統的白質、周圍神經脫髓鞘形成的進展性、退化性神經系統疾病。MLD通常按發病年齡分為以下三型:晚嬰型、青少年型、成人型。其中晚嬰型最常見,病情也最重。嬰兒出生時正常,多在12-24個月發病,早起表現為行走困難、膝過伸、智力低下、肌張力低下,后期出現廢用性肌萎縮、四肢痙攣性癱瘓、視神經萎縮等。病情常進行性發展。
易染性腦白質營養不良(MLD)傳統的治療方法是異基因造血干細胞移植,但其存在供著難找,治療風險大,并且在尋找供著的過程中耽誤了治療最佳時機等風險,而基于自身干細胞的自體移植則較好地規避了上述風險。但自體干細胞移植需要三大技術的實力支撐,分別是基因修飾技術、低體重患兒外周血干細胞采集技術和嫻熟的造血干細胞移植技術。
中國基因(香港)集團聯合香港大學連祺周教授展開的易染性腦白質臨床研究項目,順利攻克基因修飾技術難題,并成功應用于MLD患者臨床移植治療,患者各方面恢復良好。
目前,團隊正在就該項目進一步擴大應用于臨床展開研究和推進。

艾滋病疫苗項目簡介
艾滋病毒和艾滋病是在美國和世界各地持續存在的一個問題,雖然目前在艾滋病的預防和治療方面已經取得了很大進展,但仍然沒有有效的預防性疫苗或治愈艾滋病的方法。為了遏制艾滋病的全球泛濫,尋找一種有效預防艾滋病的疫苗是我們打破其傳播途徑的最好希望。
中國基因(香港)集團與國際知名艾滋病疫苗專家盧山及其團隊展開合作,展開艾滋病生物疫苗項目研發。目前,該項目在美國臨床一期入組已經完成,預計2020年下旬展開二期臨床試驗。

骨質疏松藥物項目簡介
目前全球約有2億人患有骨質疏松癥,三分之一的女性和五分之一的男性在一生中都會遭受骨質疏松導致的骨折,但骨質疏松性骨折的治療選擇目前仍然非常有限。隨著世界人口的老齡化,骨質疏松已成為一個重大的公共衛生問題,骨質疏松基因治療其原理是通過識別骨骼中的關鍵調節器(i.e.組織蛋白酶K,Schnurri-3),以骨歸巢AAV為載體靶向破骨細胞或成骨細胞內部的基因,利用基因治療控制基因表達(AAV:腺相關病毒),達到維持體內成骨細胞與破骨細胞的平衡,從而治療骨質疏松癥狀。

神經節苷脂沉積病(GM1/GM2)項目
GM1神經節苷脂病與Tay-Sachs和Sandhoff病是兩種進展迅速并且 致命的兒童溶酶體貯積病,嚴重患者的預期壽命只有2-4年。 GM1神經節苷脂病是由于GLB1基因上的突變造成的,而GM2神經 節苷脂病是由HEXA和HEXB基因上的突變造成的。這些突變導致酶 蛋白功能受損,進而導致有毒神經節苷脂在中樞神經系統中積累。 患者因此出現神經退行性病變,認知障礙,癱瘓和早夭。目前沒有 能夠改變疾病進程的療法。
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