學術峰會
ACADEMIC SUMMIT
2018罕見病基因細胞治療國際會議
會議時間:2018年8月17日/會議地點:深圳君悅酒店
8月17日,2018罕見病基因和細胞治療國際會議在深圳舉行,記者從會議上獲悉,中國基因集團與羅湖醫院集團將籌建中國首家基因與細胞治療醫院,今后,腦癱、GM2 神經節苷脂病等多個罕見病以及老年癡呆、白血病等高難度疾病,有望可以在該醫院通過基因與細胞技術進行治療,且深圳市李偉波慈善基金會還將為患者籌集相關治療費用、關懷資助,降低患者和家屬負擔。

罕見病是指流行率很低、很少見的疾病,一般為慢性、嚴重性疾病,常危及生命,給病人和家屬帶來巨大的痛苦。罕見病因普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段,且藥物往往不包括在醫保體系中,面臨著缺藥少藥、科研進展緩慢、全球政策壁壘高筑等巨大困境。

國際確認的罕見病有七千多種,大概占人類疾病的10%,約有80%是由于單基因遺傳缺陷所導致的,因此基因治療及基因修復后的細胞治療是全球治療罕見病的最主要最有效的高精尖技術。

本次國際科學會議主題因此確定為“大愛和努力,罕而無憾”,主辦方就涵蓋了深圳市李偉波慈善基金會、美國麻省大學醫學院、美國麻省大學醫學院李偉波罕見病研究中心、深圳市羅湖醫院集團、中國基因集團(香港)、中國罕見病發展中心、人類基因治療雜志等世界各方力量。

本次國際會議在中國深圳舉辦,是世界基因與細胞專家們與李偉波慈善基金會的又一次深入合作。匯集了全球基因與細胞治療領軍專家,包括麻省大學醫學院院長、人類基因治療雜志主編,全球臨床基因治療的領軍者佛拉特(Flotte)教授、美國基因與細胞學會當選主席,美國麻省大學醫學院生物醫學講座教授、麻省大學醫學院李偉波罕見病研究所共同所長、紅瑞基因治療中心主任高光坪教授,麻省大學醫學院依斯達維斯(Esteves) 教授和歐洲基因細胞學會前任主席、法國國家衛生研究院和法國罕見病見病基金會科學委員會主席卡迪亞(Cartier)教授。

蒞臨大會的中國基因和細胞治療專家包括,中國工程院院士、美國醫學科學院(NAM)與第三世界科學院(TWAS)院士,國際醫學科學院(IAPH)共同主席,北京協和醫學院前院長劉德培教授,中國科學院院士、國家生物治療首席科學家,四川大學前副校長魏于全教授,北京大學深圳醫院客座教授、干細胞與再生醫學原理研究專家連祺周教授等。

此次盛會由佛拉特教授和劉德培教授共同主持并主旨演講。其他中外頂級專家都在會議上做專題報告,介紹各自的研究成果。中國國家藥監局藥品審評中心生物制品臨床部高晨燕部長,也就中國在罕見病藥物的研發審批做報告。

與會專家都是在世界基因與細胞治療領域享有盛譽的研究者,實踐者和領軍人物。如美國麻省大學醫學院紅瑞基因治療中心主任、李偉波罕見病研究中心聯合主任高光坪教授近期在Nature Biotechnology在線發標題為“Cas9-mediated alleic exchange repairs compound heterozygous recessive mutations in mice”的研究論文,該論文表明在I型遺傳性酪氨酸血型和I型粘多糖貯積癥小鼠模型中,腺相關病毒載體遞送sgRNA向導的Cas9,誘導等位基因交換并挽救疾病表型。該方法將存在于兩個雜合等位基因中的非突變遺傳信息重組,為一個功能性等位基因而不使用供體DNA模板。該研究也是首次通過CRISPR方法,無需外源模板糾正多突變的雜合型的小鼠疾病模型,這為進一步的臨床應用提供了新的策略。

美國麻省大學醫學院李偉波罕見病研究中心ZAMORE教授創立了美國著名的RNA干擾基因療法公司Alnylam,最近該公司針對罕見病遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性或HATTR的基因藥物Onpattro,是經美國FDA批準的一項具有里程碑意義的首個商業化的RNA干擾藥物。

專家們蒞臨深圳聚焦研討全球和中國罕見病基因和細胞治療藥物的基礎研究、臨床轉化和商業化的發展趨勢及罕見病藥物研發的審批政策、知道原則及發展方向。
中國基因集團李偉波主席與羅湖區人民醫院孫喜琢院長戰略合作簽約
娜塔莉·卡地亞教授發表演講
中國基因集團與羅湖醫院集團達成戰略合作
罕見病基因細胞治療國際會議嘉賓論壇互動
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